Родители девочки из Екатеринбурга, которой нужно самое дорогое лекарство в мире, собрали деньги

Цитата (evilsun @ 21.02.2020 - 09:53)

За генной терапией - будущее. Может показаться, что возвращая неизлечимо больных людей к жизни - человечество копает себе могилу (т.к. в популяции начинает накапливаться плохой генофонд), но это не так. Помимо этических вопросов (вправе ли мы решить, кому умирать?), возникает вопрос технологий - можем ли мы избавится от ошибок в генетическом коде, влияющих на наше здоровье. Практика показывает, что можем, хотя это и очень дорогое удовольствие. С развитием генной терапии, люди научатся эффективно и дешево "вырезать" ошибочные блоки и заменять их нормальными, в том числе и в половых клетках (т.е. исправление затронет и будущие поколения). Так что лично я считаю, что спасение подобных малышей - правильно и стратегически верно.

Количество клеток в организме человека — около 100.000.000.000.000 (100 триллионов , или 1014
Можно мне идиоту на пальцах обрисовать как ваше "волшебное генетическое зелье" проникнет во все клетки и что-то там "вырежет"?
Я понимаю если взять одну клетку, внести в нее изменения и потом с этой клетки "вырастить" нового человека, тут я не спорю, но в данном конкретном случает этот ребенок - нежилец. Как бывают дети после рождения живущие несколько недель, так и здесь.
Ну продлят они мучения ей на полгода-год, и потом она все равно умрет.

Цитата (zabudem @ 21.02.2020 - 07:11)

Были же испытания. Программа абсолютно бесплатная, почему они заявку не подали? Разумеется, ребёнок бы стал для них лабораторной крысой - они бы следили за ним пристально. Лучше так, чем такие деньги собирать. Заболевание достаточно редкое, и я уверен что свободные места были. Если они связались с лабораторией, то им явно предлагали участвовать в программе. Во всей этой истории мне только это непонятно.

Денег зарабатывали и не более. Щас делают всякие анализыы и думаю он знали какой будет ребёнок, но бабло побеждает зло.

Это сообщение отредактировал Flexso - 21 фев. 2020 г. в 12:44

Цитата (vanonik @ 21.02.2020 - 07:30)

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12) Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги. И ещё нужна постоянная поддержка этим лекарством с какой-то периодичностью. Вот выдержка из описания болезни: Неизлечим. Лечение, главным образом, поддерживающее.... Нусирнесен представляет собой новый антисмысловой олигонуклеотид, который модулирует сплайсинг первичной РНК гена белка выживаемости мотонейрона 2 (SMN2); данный препарат может незначительно улучшить двигательную функцию и замедлить наступление инвалидности и смерти. Т.е. Продление мучений за бешеные бабки. Да, я тоже покажусь циничным, но мне кажется родителям лучше смириться с реальностью сразу. Не смогут они всю жизнь за 160 лямов таблетки покупать. Да и сами не вечные. Жалко ребенка. Очень. И родителей жалко. Сочувствую.

Ты не о том препарате, Золгесма-препарат генной терапии. Он заменяет поврежденные гены на "правильные". И дальше развитие ребенка идет уже правильным путем
Нужна лишь одна инъекция, причем чем раньше, тем лучше.
Но цена де-факто действительно завышена фармкомпаниями.

Цитата

Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги.

Так то оно так, но для родителей этой девочки нет других детей, которые нуждаются больше, чем они.

Цитата (lexaXOT @ 21.02.2020 - 07:10)

главное что бы помогло теперь

Конечно поможет, огромной уйме людей.
Банкам
Билинговым операторам
Больницам
Владельцам больниц и лабораторий

Цитата (КотДаBинчи @ 21.02.2020 - 07:27)

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12) Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги. ВСЕХ детей нужно спасать, и с дорогим лечением, и с дешёвым, всех без исключения. Деньги в стране есть, нужно лишь грамотно ими управлять

подозреваю, что тогда у российских чиновников, помимо невероятно талантливых детей, появятся еще и невероятно больные дети.

Цитата (xattab @ 21.02.2020 - 07:09)

Из чего блядь сделано это лекарство за такие то бабки???

Ну наверно, что то типо стволовых клеток африканских детей

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Цитата (mokume @ 21.02.2020 - 07:23)

т.е. у государства. нашего, блять, любимого государства, денег на такие случаи нет? ну и нахуй оно нужно тогда, если люди, как в старину \"всем миром\" вынуждены искать средства??? вощем - хуй вам, а не налоги, \"уважаемое\" государство

160 мультов если на одного больного тратить- государство обанкротится.

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Исправление косяков в геноме это сильно.

Цитата (2662 @ 21.02.2020 - 13:39)

Цитата (ExPowerRu @ 21.02.2020 - 07:23) Цитата (trembita @ 21.02.2020 - 09:20) А курс лечения при этом заболевании надо пройти один раз? Или периодически повторять? Лекарство вводится один раз. и что - сразу выздоровление наступит?

Это искусственно-созданный вирус который встраивается в ДНК и заменяет поврежденный ген. Фактически речь идет о нанороботах, которые корректируют ДНК человека. Испытания на людях в США уже были, поэтому препарат получил там разрешение, но в большинстве других стран он еще не проходил проверку.

гугл перевод

Zolgensma включает оболочку (капсид) генно-инженерного вируса, так называемого аденоассоциированного вируса (AAV) 9, который несет нормальную копию гена SMN1 в свои двигательные нейроны-мишени. Как только ген SMN1 (называемый трансгеном, потому что он поступает из внешнего источника) достигает клеток пациента, он позволяет этим клеткам продуцировать белок SMN.

Трансген SMN1 в Zolgensma состоит из двухцепочечной ДНК, что означает, что он принимает ту же форму, что и природные гены, и может активироваться быстрее, чтобы быть более быстрой и более эффективной терапией. Zolgensma также включает в себя генетические инструкции для активации трансгена, чтобы производство белка SMN было непрерывным и устойчивым.

Это сообщение отредактировал kurtosis - 21 фев. 2020 г. в 16:31

Я конечно сочувствую родителям-НО магического зелья не существует, что-то мне подсказывает что всё это на просно..и ЕСТЬ ТОЛЬКО ОДИН случай когда этот препарат сработал когда его ввели НА ВТОРОЙ НЕДЕЛИ ( или даже несколько дней) жизни ребенка...Тут уже время прошло....шансов нет.

Это сообщение отредактировал TooGooD - 21 фев. 2020 г. в 16:31

Цитата

Фактически речь идет о нанороботах, которые корректируют ДНК человека.

Что вы блять несёте, какие нано роботы? В самом ДНК есть только ОДИН "наноробот" лучше него ничего ПРИРОДОЙ не изобрели.

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12)

Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги.

Ты предлагаешь не собирать ей на спасение деньги , а направить эти деньги другим? А она пусть умирает? Надо делать так, чтоб и у нее, и удругих была возможность спастись. Нет цены у жизни, особенно для близких...

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Цитата

И что? А ещё это сильно меньше, чем зарплата обычных работников Камаза. А ещё это колоссально меньше, чем зарплата всех медсестёр Хакасии. Это много чего меньше. Давайте их оставим без зарплаты? Ну или вас. Подумаешь зарплату один месяц не получите, херня какая. Вы, кстати, прежде чем слюной брызгать, что перебьются и не обеднеют, сами то отправили в сбор свою зарплату? Или другие перебьются, а вы какой-то блять особенный с особенными запросами и лично вы не перебьётесь?

А ты не сравнивай ЗП депутатов и ЗП медсестёр. Депутаты на полном обеспечении и за время работы наворовали столько, что на три жизни хватит. Так что месяц могли б и бесплатно поработать

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Цитата

Конкретно у этой семьи первый ребенок абсолютно здоровый. Кто же знал, или предполагал, что второй будет таким? \\"Знал бы прикуп - жил бы в Сочи\\" © UPD: Кстати, Петя научный сотрудник, не бухает и пытается научить чему-то студентов, если что

Так я же не обвинял никого. А просто высказал свое мнение и видение ситуации проецируя на свой круг общения и родственников, которые столкнулись с похожей ситуацией. Ещё раз повторюсь, успехов семье и ребенку

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Цитата (TooGooD @ 21.02.2020 - 22:35)

Цитата Фактически речь идет о нанороботах, которые корректируют ДНК человека. Что вы блять несёте, какие нано роботы? В самом ДНК есть только ОДИН "наноробот" лучше него ничего ПРИРОДОЙ не изобрели.

Вирусы встраиваются в ДНК. Представь что вирус встраиваясь в ДНК способен добавить в нем ген который производит белок, необходимый организму, но который не производится потому что изначально ответственный за его производство ген нарушен. Отсутствие этого белка - генетическая болезнь.

Перевод:

SMA вызывается мутацией в гене SMN1, который кодирует белок SMN, необходимый для выживания двигательных нейронов - нервных клеток, которые контролируют сокращение мышц. Мутация не позволяет этому гену продуцировать функциональный белок SMN.

Zolgensma предназначена для доставки рабочей копии гена SMN1 в двигательные нейроны у пациентов с СМА.

Это сообщение отредактировал kurtosis - 21 фев. 2020 г. в 16:45

Цитата (Salton358 @ 21.02.2020 - 07:13)

Очень рад за малышку... Здоровье и выздоровления.. У нас в округе тоже собирают для малышке Срочный денежный сбор на лечение годовалой малышки Сырцевой Юлианы Константиновны, 19.09.2018 года рождения г.Югорск ХМАО-Югра. Диагноз: спинальная мышечная атрофия 2-го типа (СМА2)-генетическое заболевание, приводящее к постепенной атрофии мышц.

Охренеть
Еще про одну семью из Югорска знаю, там парню год и 4 месяца

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12)

Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги.

То, мил человек, тебя не припирало, когда вдруг раз! И болячка, смертельная, если не лечить. И врачи тебе говорят: лекарство есть, но стоит денег. Есть денежки- будешь жить.

Родителям девочки удачи: они смогли собрать денег на лечение. А то, что сумма огромная и "можно было бы кучу людей спасти", так успех сбора заслуга родителей девочки, не так ли? Фонды и омс их послали, они справились своими силами. Значит и остальные смогут собрать при острой необходимости.

А оценивать, как лучше потратить чужие деньги, особенно когда к их получению отношения не имеешь, полагаю, не этично.

Цитата (xattab @ 20.02.2020 - 20:09)

Из чего блядь сделано это лекарство за такие то бабки???

В стоимость лекарства входят все затраты на его избретение и ислледования. Это огромные деньги, а медицина в штатах - это бизнес. Потраченное бабло надо отбить с прибылью , а пациентов мало.

Цитата

Деньги в стране есть, нужно лишь грамотно ими управлять

Все деньги идут на борьбу с внешними и внутренними врагами, силовикам. Ну и на обеспечение особо ценных граждан.

Цитата (vanonik @ 21.02.2020 - 07:30)

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12) Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги. И ещё нужна постоянная поддержка этим лекарством с какой-то периодичностью. Вот выдержка из описания болезни: Неизлечим. Лечение, главным образом, поддерживающее.... Нусирнесен представляет собой новый антисмысловой олигонуклеотид, который модулирует сплайсинг первичной РНК гена белка выживаемости мотонейрона 2 (SMN2); данный препарат может незначительно улучшить двигательную функцию и замедлить наступление инвалидности и смерти. Т.е. Продление мучений за бешеные бабки. Да, я тоже покажусь циничным, но мне кажется родителям лучше смириться с реальностью сразу. Не смогут они всю жизнь за 160 лямов таблетки покупать. Да и сами не вечные. Жалко ребенка. Очень. И родителей жалко. Сочувствую.

Когда читаю такие истории , вспоминаю 300 спартанцев. 300 против целой армии, а почему? Потому что в Спарте разумно и полезно для ВСЕХ поступали с такими детьми.

Это сообщение отредактировал 2shino - 21 фев. 2020 г. в 16:50

Цитата (trembita @ 21.02.2020 - 07:20)

А курс лечения при этом заболевании надо пройти один раз? Или периодически повторять?

там один укол в спину. И чеши домой. Ни курса нихера.
Лекарство не дает развиться болезни дальше.
Если не сработало - бабки вернут

Цитата (trembita @ 21.02.2020 - 07:20)

А курс лечения при этом заболевании надо пройти один раз? Или периодически повторять?

не ясно

Это сообщение отредактировал EZEZ - 21 фев. 2020 г. в 16:51

Цитата (2shino @ 21.02.2020 - 16:49)

Цитата (vanonik @ 21.02.2020 - 07:30) Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12) Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги. И ещё нужна постоянная поддержка этим лекарством с какой-то периодичностью. Вот выдержка из описания болезни: Неизлечим. Лечение, главным образом, поддерживающее.... Нусирнесен представляет собой новый антисмысловой олигонуклеотид, который модулирует сплайсинг первичной РНК гена белка выживаемости мотонейрона 2 (SMN2); данный препарат может незначительно улучшить двигательную функцию и замедлить наступление инвалидности и смерти. Т.е. Продление мучений за бешеные бабки. Да, я тоже покажусь циничным, но мне кажется родителям лучше смириться с реальностью сразу. Не смогут они всю жизнь за 160 лямов таблетки покупать. Да и сами не вечные. Жалко ребенка. Очень. И родителей жалко. Сочувствую. Когда читаю такие истории , вспоминаю 300 спартанцев. 300 против целой армии, а почему? Потому что в Спарте разумно и полезно для ВСЕХ поступали с такими детьми.

ну в спарте активно долбили друг друга в задницы, если что.
Плюс в зачет к 300 спартанцев от чего не идут холопы. Гражданин спарты и его холоп это не одно и тоже

Ну и про детей - миф

Цитата (ebamarama @ 21.02.2020 - 07:12)

Покажусь жестоким и циничным, но сколько детей можно было спасти на эти деньги.

А ты другие деньги собери и спасай. Почему такие как вы всегда чужие не казенные деньги хотят делить? В кремль иди и учи там кого спасать.